A Magyar Klinikai Neurogenetikai Társaság konszenzusajánlása a felnôttkori spinalis izomatrophia (SMA) kezeléséhez
Célkitűzés – A spinalis izomatrophia (SMA) az alsó motoneuronok pusztulásával járó progresszív, autoszomális recesszív betegség. Az elmúlt években fordulat következett be az SMA oki kezelésében, két SMN2 splicing módosító és egy génterápiás gyógyszer vált elérhetővé. Kérdésfelvetés – Az új gyógysze...
Elmentve itt :
| Szerzők: | |
|---|---|
| Dokumentumtípus: | Cikk |
| Megjelent: |
2021
|
| Sorozat: | IDEGGYOGYASZATI SZEMLE / CLINICAL NEUROSCIENCE
74 No. 3-4 |
| doi: | 10.18071/isz.74.0079 |
| mtmt: | 31941409 |
| Online Access: | http://publicatio.bibl.u-szeged.hu/21382 |